Fino a tre settimane fa era completamente paralizzata dal collo in giù e deglutiva con fatica, avendo davanti a sè un’aspettativa di vita ridottissima. Ora la piccola di sei mesi, affetta da atrofia muscolare spinale, è in grado di alzare il braccio, stringe oggetti con le mani, muove parzialmente le gambe e beve il latte dal biberon. Questo grazie ad una terapia con cellule staminali mesenchimali, effettuata all’ospedale Burlo Garofolo di Trieste, il primo intervento di questo tipo mai effettuato in Europa
«È presto per dire se la terapia con staminali porterà ad una guarigione completa o solo a un miglioramento della patologia nella bimba – ha affermato il pediatra immunologo, responsabile del Dipartimento Trapianti del Burlo, Mariano Andolina, che ha effettuato l’intervento – ma è certo che le abbiamo salvato la vita: questa patologia porta infatti a una paralisi progressiva che coinvolge anche i muscoli respiratori, fino a rendere impossibile la respirazione se non con l’ausilio delle macchine. Grazie al trapianto di staminali, questo meccanismo degenerativo è stato bloccato».
Ma il primo a mostrare grande molta cautela per il test è il direttore sanitario dell’ospedale Dino Faraguna secondo il quale si è ancora lontani dal dire che l’uso di staminali utilizzate per un trapianto su una bimba affetta da atrofia spinale siano efficaci. Le ricerche sono ancora lontane dal dimostrare l’efficacia del trattamento – ha precisato il medico – e non si vogliono creare aspettative premature per una malattia importante. I risultati dei test in queste patologia hanno criteri precisi e la dimostrazione scientifica è basata anche sulla ripetitività e la valutazione oggettiva dei dati».
La nuova tecnica, afferma l’immunologo, «apre ora la strada per la possibile cura di centinaia di bambini in queste condizioni, affetti da malattie genetiche che colpiscono il sistema nervoso, e adulti affetti da forme analoghe a tale patologia. L’obiettivo – aggiunge Andolina – è arrivare ad applicare la stessa tecnica anche per la cura della Sla».
Si è trattato del primo caso di terapia con cellule staminali intratecali effettuato in Italia e il primo in Europa in una malattia come questa. La bimba è ora a casa, a Venezia. L’intervento è stato effettuato tre settimane fa. I tempi di ripresa per la piccola, afferma Andolina, saranno di alcuni mesi.
L’atrofia muscolare spinale è una grave malattia degenerativa che porta ad una paralisi completa già nei primi mesi di vita ed è causata dalla morte progressiva delle cellule neuronali. Ha un’incidenza di un caso su 10.000 nati.
La tecnica utilizzata Sono state utilizzate, spiega Andolina, «cellule staminali mesenchimali prelevate dal midollo osseo di un volontario sano. Le cellule staminali prelevate sono state messe in coltura ed espanse nel laboratorio di Monza. Quindi ci sono state inviate congelate in azoto liquido. A questo punto abbiamo iniettato le staminali alla bimba per via lombare, con un intervento molto semplice e rapido». L’effetto delle cellule staminali mesenchimali iniettate è decisivo: «Queste – spiega Andolina – entrano in contatto con le cellule neuronali morenti a causa della patologia e liberano sostanze “rinvigorenti”, impedendo in questo modo il processo della morte cellulare che investe i neuroni di questi pazienti».
Di «grande cautela nel valutare i risultati» parla lo scienziato Angelo Vescovi, esperto di staminali dell’università di Milano Bicocca: «è passato troppo poco tempo dall’operazione per poter fare affermazioni definitive».
